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一次给药，终身有效，功能性治愈癌症或血友病等罕见病，正是细胞与基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）的“神奇”之处。近年，细胞与基因疗法赛道融资和交易频繁，BMS、强生、礼来等跨国药企纷纷通过收购公司或管线的方式进入。

在大洋彼岸的欧美市场，4月19日，细胞治疗公司传奇生物的一份捷报，为CGT行业注入一剂“强心针”，也令该公司股价大涨近20%。作为国内CGT企业出海的“扛把子”，传奇生物和强生共同开发的BCMA CAR-T产品Carvykti，去年在美国、欧洲、日本获批上市，定价46.5万美元（约合人民币310万元），上市一年便实现了2.06亿美元的销售额。

近日传奇生物公布的CAR-T疗法三期临床数据显示，Carvykti可以降低74%的疾病进展或死亡风险，这既意味着该产品有望用于更前线的多发性骨髓瘤治疗，也意味着在同类靶点的前线治疗中超越BMS的产品，坐上Best-in-Class的位置。

在国内市场，已上市产品的商业化却不尽人意，离收回研发注册成本仍有相当距离。药明巨诺、复星凯特的两款CAR-T产品2021年获批上市，药明巨诺的倍诺达定价129万/袋，去年共开出165张处方，营收1.46亿元；复星凯特则未公布奕凯达的销售数据，仅披露称已治疗近300位复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者（截至2023年1月），该产品定价120万元/袋。

数据来源：药渡

细胞与基因治疗价格高昂，令患者“希望与绝望”并存。

自上市以来，CAR-T疗法的“可及性”问题始终困扰着行业与患者，在4月20日举办博鳌亚洲论坛健康产业国际论坛上，来自信念医药、纽福斯、北恒生物等公司的行业人士就CGT药品的医保分期支付、研发制造环节的国产替代、通用型产品技术突破等维度发表观点，探讨细胞与基因疗法“飞入寻常百姓家”的可能性。